核心突破：利生妥®获突破性治疗品种认定

亚盛医药今日宣布，公司原创1类新药Bcl-2抑制剂利生妥®（通用名：利沙托克拉，研发代号：APG-2575）已正式获得国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）纳入“突破性治疗品种”名单。此次认定适用于利生妥®联合阿可替尼治疗成人初治慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者。

突破性治疗品种的认定标准极为严格，通常授予用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病、且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或改良型新药。获得该认定的药物将得到CDE优先配置的沟通交流资源，并在研发进程中获得更强的指导。符合条件的申请人还可在申请产品上市许可时，提出附条件批准和优先审评审批申请，从而显著缩短具有重大临床价值、临床急需创新药的上市周期。

临床痛点：CLL/SLL一线治疗的局限与挑战

慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）是一种成熟B淋巴细胞克隆增殖性肿瘤，多发于老年患者。在全球范围内，该病每年新增病例超过10万例。近年来，CLL/SLL在中国的发病率呈上升趋势，且部分患者呈现出发病年龄低、肿瘤侵袭性高等特征。

尽管免疫化疗和BTK抑制剂已作为一线治疗选择，并为患者带来了较好的反应率和生存结局，但临床上仍存在诸多局限性：

  • 高危患者疗效有限：对于伴有del(17p)/TP53突变、复杂核型、IGHV无突变等高危因素的患者，传统免疫化疗的疗效十分有限。
  • 缓解深度与安全性不足：即便是接受BTK抑制剂单药治疗，患者也面临着缓解深度不足、长期安全性不够理想的问题。
  • 耐药后选择匮乏：BTK抑制剂单药方案要求患者进行持续治疗，一旦治疗失败，后续可选择的再治疗手段非常有限，且临床效果不佳。

因此，临床上急需开发固定疗程的联合治疗策略，以在提高疗效及缓解深度的同时，减少不良反应的发生。目前国内在这一领域存在巨大的、未被满足的临床需求。

药物机制：中国首个国产原创Bcl-2抑制剂

利生妥®是亚盛医药自主研发的新型口服Bcl-2选择性抑制剂。作为中国首个获批上市的国产原创Bcl-2抑制剂，它也是全球首个上市的单药治疗BTK抑制剂经治CLL/SLL的Bcl-2抑制剂。该药物于2025年7月在中国获批上市，用于治疗既往经过至少一种含BTK抑制剂在内的系统治疗的成人CLL/SLL患者。

亚盛医药首席医学官翟一帆博士表示：“此次利生妥®纳入突破性治疗品种，是对该联合方案在初治CLL/SLL领域临床潜力的肯定，也印证了这一临床需求的迫切性。我们将继续努力，加速推进利生妥®相关适应症的全球临床开发，早日惠及更多患者。”

全球临床布局：多项注册III期研究并行

目前，亚盛医药正在全球范围内开展利生妥®的四项全球注册III期临床研究，旨在全面挖掘其在血液肿瘤治疗中的潜力：

  • GLORA研究：评估利生妥®联合BTK抑制剂治疗既往接受BTK抑制剂治疗超过12个月且应答不佳的CLL/SLL患者（已获美国FDA和欧洲EMA许可）。
  • GLORA-2研究：评估利生妥®联合阿可替尼一线治疗初治CLL/SLL患者的临床潜力。
  • GLORA-3研究：评估利生妥®一线治疗新诊断老年或不耐受的急性髓系白血病（AML）患者。
  • GLORA-4研究：评估利生妥®一线治疗新诊断中高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者（已获美国FDA和欧洲EMA许可）。

亚盛医药的创新管线与全球合作生态

作为一家综合性的全球生物医药企业，亚盛医药致力于解决肿瘤领域全球患者尚未满足的临床需求。除了利生妥®外，公司还拥有另一款核心重磅品种——耐立克®。

耐立克®是中国首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，已获批用于治疗伴有T315I突变的慢性髓细胞白血病慢性期（CML-CP）和加速期（CML-AP）患者，以及对一代和二代TKI耐药和/或不耐受的CML-CP成年患者。目前，耐立克®的所有获批适应症均已被纳入中国国家医保药品目录（NRDL）。同时，亚盛医药正在开展耐立克®的三项全球注册III期临床研究：

  • POLARIS-1研究：评估耐立克®治疗新诊断费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）患者（获美国FDA和欧洲EMA许可）。
  • POLARIS-2研究：评估耐立克®治疗经治CML-CP成年患者（获美国FDA和欧洲EMA许可）。
  • POLARIS-3研究：评估耐立克®治疗SDH-缺陷型胃肠道间质瘤（GIST）患者。

凭借强大的研发实力，亚盛医药已在全球范围内进行了广泛的知识产权布局，并与武田、阿斯利康、默沙东、辉瑞、信达等全球领先的生物制药公司达成深度合作，同时与丹娜法伯癌症研究院、梅奥医学中心、美国国家癌症研究所和密西根大学等顶尖学术机构建立了紧密的研发合作关系。