上海和誉生物医药科技有限公司（港交所代码：02256）宣布，公司自主研发的集落刺激因子1受体（CSF-1R）小分子抑制剂贝捷迈®（英文商品名：PIMJETMI®，通用名：盐酸匹米替尼胶囊）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于系统性治疗手术切除可能导致功能受限加重或严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤成年患者。

第四项全球上市批准

此次获得FDA批准，是贝捷迈®继2025年12月获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准、2026年6月获加拿大卫生部（Health Canada）批准、2026年10月获瑞士医疗产品管理局批准后，取得的第四项上市批准。

和誉医药在公告中称，这标志其全球商业化进程的全面提速。

贝捷迈®由和誉医药独立研发，为高效的口服小分子CSF-1R抑制剂，其全球商业化权益已授予德国默克公司。2023年12月，和誉医药与默克公司就贝捷迈®的商业化权利达成协议，默克公司负责该药在全球的商业化。

商业化安排与付款条款

根据公告，在美国首次商业销售后，和誉医药将再获得里程碑付款。此外，和誉医药将基于贝捷迈®的全球净销售额获得两位数百分比的特许权使用费，并有望获得与其他监管、开发和商业销售里程碑相关的付款。

高管表态

和誉医药创始人兼首席执行官徐耀昌博士表示，贝捷迈®获得美国FDA批准，是和誉医药创新研发与全球化发展的重要里程碑。

他称，作为公司自主研发并实现商业化的首款创新药，贝捷迈®已先后在中国、加拿大、瑞士和美国获批上市，并依托与默克的全球商业化合作，加速惠及更多患者。

徐耀昌表示，这一成果彰显了和誉医药从早期药物发现到全球临床开发及注册申报的全链条能力，未来公司将继续聚焦全球尚未满足的临床需求，推进差异化创新药研发。

默克医药健康首席执行官、默克执行董事会成员丹卓航表示，长期以来，TGCT患者在治疗过程中一直面临艰难的治疗决策，这种疾病可能对患者的日常生活造成显著影响，包括行动能力。

他表示，将科学创新转化为具有临床意义的医疗进步、为罕见肿瘤患者带来切实获益，是公司的战略重点。随着贝捷迈®在美国获批，默克进一步巩固了在罕见肿瘤领域的领先地位，并不断丰富相关产品组合。

疾病背景

腱鞘巨细胞瘤是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，主要累及关节、腱鞘及滑囊，可导致疼痛、肿胀、僵硬及关节活动受限，显著影响患者的日常活动和生活质量。

公告指出，TGCT的发生与集落刺激因子1（CSF-1）过度表达相关，可导致表达CSF-1R的炎症细胞在肿瘤组织中大量聚集。

获批依据的临床数据

贝捷迈®此次获FDA批准主要基于全球III期MANEUVER研究及开放标签扩展研究的主要研究结果及长期随访数据。

公告披露的主要结果包括：

  • 贝捷迈®在第25周经盲态独立审查委员会（BIRC）根据RECIST v1.1评估的客观缓解率（ORR）相较安慰剂显示出统计学显著改善（56% vs 安慰剂3%）。
  • 在与患者日常生活相关的次要终点方面，贝捷迈®相较安慰剂显示出具有临床意义和统计学显著性的改善，包括相对活动范围（p=0.0003）、身体功能（p=0.0074）和疼痛。
  • 贝捷迈®组患者中位随访时间为14.3个月，中位缓解持续时间未达到。
  • 在第25周获得缓解的患者中，大多数（77%）在额外12个月的随访后仍维持临床获益，证明了贝捷迈®缓解的持久性。

公告在脚注中说明，在第25周达到缓解的患者，大多数（77%）继续治疗12个月后仍维持这一临床获益。

监管协作框架

贝捷迈®在美国、加拿大和瑞士的上市申请均在肿瘤药审评协作计划（Project Orbis）框架下开展审评。

Project Orbis由FDA肿瘤卓越中心（FDA Oncology Center of Excellence）发起，旨在促进参与国家和地区监管机构之间的国际协作，加快肿瘤创新药物的审评进程。公告称，目前该计划已汇聚多个国家和地区的药品监管机构，为创新药的全球同步开发和监管合作提供重要平台。

关于和誉医药

和誉医药（香港联交所代码：02256）成立于2016年，是一家致力于研究、发现及开发创新且差异化药物的生物制药公司，旨在满足中国及全球患者未获满足的医疗需求。

公司称，其秉承国际新药开发的理念与标准，聚焦小分子药物，深耕肿瘤精准治疗与肿瘤免疫治疗，并逐步扩展至非肿瘤治疗领域及其他技术路线。其自主研发的一类新药匹米替尼已获中国NMPA批准上市，其余数十款候选药物目前处于临床开发阶段。