连续两年斩获“生物医药界诺贝尔奖”提名

专注于改变罕见疾病护理的临床阶段生物制药公司 Paradigm Therapeutics, Inc.（总部位于南卡罗来纳州芒特普莱森特）宣布，已成功入围2026年美国盖伦奖（Prix Galien USA）“最佳初创企业”奖项。这标志着该公司继2025年入围该奖项提名后，连续第二年摘得这一卓越荣誉。

美国盖伦奖由 The Galien Foundation 管理，被广泛视为“生物医药领域的诺贝尔奖”。该奖项旨在表彰能够填补重大未满足临床需求、具备明确临床相关性并对改善人类健康展现出巨大潜力的科学创新。2026年美国盖伦奖典礼将于2026年10月29日在纽约市的美国自然历史博物馆举行。连续获得提名不仅凸显了 Paradigm Therapeutics 在科研上的深耕，更将大疱性表皮松解症（EB）这一罕见病领域推向了行业前沿。

突破性疗法 SD-101：重新定义大疱性表皮松解症（EB）临床护理

大疱性表皮松解症（EB）是一种罕见且极具破坏性的遗传性疾病，会导致皮肤极其脆弱，从而引发严重的皮肤水疱和开放性伤口，通常自出生起便开始出现。EB 是一种慢性疾病，可能导致容貌损毁，在某些情况下甚至会致命。尽管存在多种遗传和临床表现上的变异，但所有类型的 EB 患者都面临皮肤脆弱、容易起水疱和破裂的共同症状，有时仅因轻微的摩擦或外伤就会发生。

目前，全球尚无经批准的疗法能够针对所有亚型的 EB 患者的整个皮肤表面（包括伤口和病变皮肤）进行治疗。Paradigm Therapeutics 开发的 SD-101（Zorblesia™）正是为了解决这一重大的未满足临床需求：

  • 全皮肤表面治疗：SD-101 是第一种为治疗所有 EB 亚型的整个皮肤表面的伤口和病变而开发的外用治疗药物。
  • 突破性疗法认定：SD-101 是第一种获得美国食品药品监督管理局（FDA）“突破性疗法”称号的 EB 治疗药物，代表了该护理领域的模式转变。
  • 多项监管荣誉：该药物已被 FDA 授予罕见儿科疾病认定和孤儿药认定，此前还获得了欧盟委员会（EC）的孤儿药认定。
  • 优先审查凭证：在获得监管部门批准后，Paradigm 将有资格获得优先审查凭证（PRV）。

临床试验数据与在研管线进展

SD-101 是一种外用乳膏，无需特殊处理，可以在室温下储存。其临床开发已取得实质性进展：

  • 已完成的 II 期和 III 期临床试验：这些试验评估了 SD-101 在 217 名儿童 and 成人患者中的疗效。这些患者涵盖了 EB 的三种主要亚型：单纯型、营养不良型和交界型。
  • 广泛的适用年龄与安全性：在临床研究中，外用乳膏每天涂抹在全身，包括年仅 28 天的儿童，持续三个月。数据表明，该疗法在治疗全身皮肤表面的病变和伤口方面具有广泛的疗效，同时保持了良好的长期安全性。
  • 正在进行的确认性研究：目前，Paradigm 正在针对 28 天至 12 岁的儿科患者开展一项为期两个月的确认性研究，研究对象涵盖所有 EB 亚型的患者。

商业化路径与全球合作伙伴生态

针对 EB 患者普遍面临的严重痛苦与致残性皮肤病变，临床上迫切需要开发新型的全皮肤表面治疗方案。在全身治疗选项严重受限的情况下，Paradigm 团队正在努力为患者提供一种新的治疗选择。

Paradigm Therapeutics 首席执行官 Robert Ryan 博士表示，连续第二年获得美国盖伦奖提名，反映了公司在大疱性表皮松解症方面的重大进展，也凸显了其科技实力、团队执行力以及致力于打造一款覆盖全皮肤表面、惠及所有三种主要亚型（涵盖儿童与成人）EB 患者疗法的坚定承诺。